Por Banyeliz Muñoz Alveal
La distrofia muscular corresponde a un grupo de enfermedades genéticas que causa debilidad y degeneración progresiva de los músculos, siendo la de “Duchenne”, la más dañina, pues empeora mucho más rápido que los otros tipos. Su principal característica es la debilidad en los músculos, la que se traduce en la incapacidad de movimiento en niños entre tres y cuatro años, debido a que las fibras musculares se empiezan a romper debido a una falla genética que determina la ausencia de la proteína “distrofina”.
Enrique Brandán, académico del Departamento de Biología Celular y Molecular de la Facultad de Ciencias Biológicas de la Universidad Católica (UC), comenta que una de las características secundarias que tiene este tipo de distrofia en particular, es la aparición de “fibrosis”, que consiste en “la acumulación de tejido no funcional de tipo conectivo”. De esta forma, si se observa un músculo normal, se puede ver la fibra funcionando bien. En cambio, cuando se analiza el músculo de un paciente con distrofia, “se puede observar que las fibras son muy pequeñas y gran cantidad de material con tejido conectivo”.
Brandán señala que el tema es preocupante, porque afecta a uno de cada 3.000 niños, principalmente varones, dado que la proteína está codificada en los cromosomas sexuales. En cambio, la incidencia en mujeres es de una, en un millón.
Para buscar una solución a la fibrosis, Brandán desde hace cuatro años viene desarrollando una investigación, en la que se han invertido unos US$ 800.000, aportados por diversas instituciones como el Fondo de Fomento al Desarrollo Científico y Tecnológico (Fondef); Fondo Nacional de Desarrollo Científico y Tecnológico (Fondecyt); Muscular Dystrophy Association (MDA), y del Centro de Envejecimiento y Regeneración (CARE Chile UC).
El científico está desarrollando una metodología que permitirá inhibir la fibrosis a través de dos vías: la primera, por la aplicación de un péptido vasoactivo -proteínas muy pequeñas-; y la segunda, por “extracto botánico de una planta de la India que, por antecedentes, sabíamos que tenía un poder antiinflamatorio”, detalla.
Destaca que ambos métodos -en proceso de patentamiento- han funcionado bien, pues han logrado reducir la fibrosis; el animal logra generar más fuerza y se moviliza de mejor forma. Ambos compuestos no tienen efectos secundarios, como por ejemplo, el corticoide que comúnmente se usa para tratar este mal, explica.
Por ahora, están buscando financiamiento para pasar a la fase clínica de la investigación y probarla en humanos.
La distrofia muscular corresponde a un grupo de enfermedades genéticas que causa debilidad y degeneración progresiva de los músculos, siendo la de “Duchenne”, la más dañina, pues empeora mucho más rápido que los otros tipos. Su principal característica es la debilidad en los músculos, la que se traduce en la incapacidad de movimiento en niños entre tres y cuatro años, debido a que las fibras musculares se empiezan a romper debido a una falla genética que determina la ausencia de la proteína “distrofina”.
Enrique Brandán, académico del Departamento de Biología Celular y Molecular de la Facultad de Ciencias Biológicas de la Universidad Católica (UC), comenta que una de las características secundarias que tiene este tipo de distrofia en particular, es la aparición de “fibrosis”, que consiste en “la acumulación de tejido no funcional de tipo conectivo”. De esta forma, si se observa un músculo normal, se puede ver la fibra funcionando bien. En cambio, cuando se analiza el músculo de un paciente con distrofia, “se puede observar que las fibras son muy pequeñas y gran cantidad de material con tejido conectivo”.
Brandán señala que el tema es preocupante, porque afecta a uno de cada 3.000 niños, principalmente varones, dado que la proteína está codificada en los cromosomas sexuales. En cambio, la incidencia en mujeres es de una, en un millón.
Para buscar una solución a la fibrosis, Brandán desde hace cuatro años viene desarrollando una investigación, en la que se han invertido unos US$ 800.000, aportados por diversas instituciones como el Fondo de Fomento al Desarrollo Científico y Tecnológico (Fondef); Fondo Nacional de Desarrollo Científico y Tecnológico (Fondecyt); Muscular Dystrophy Association (MDA), y del Centro de Envejecimiento y Regeneración (CARE Chile UC).
El científico está desarrollando una metodología que permitirá inhibir la fibrosis a través de dos vías: la primera, por la aplicación de un péptido vasoactivo -proteínas muy pequeñas-; y la segunda, por “extracto botánico de una planta de la India que, por antecedentes, sabíamos que tenía un poder antiinflamatorio”, detalla.
Destaca que ambos métodos -en proceso de patentamiento- han funcionado bien, pues han logrado reducir la fibrosis; el animal logra generar más fuerza y se moviliza de mejor forma. Ambos compuestos no tienen efectos secundarios, como por ejemplo, el corticoide que comúnmente se usa para tratar este mal, explica.
Por ahora, están buscando financiamiento para pasar a la fase clínica de la investigación y probarla en humanos.
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